Tarihte İlk Defa CRISPR Tedavisi Onaylandı: Peki Bu Ne Anlama Geliyor?

Dünyada ilk defa hastalıkların tedavisinde CRISPR gen düzenleme teknolojisinin kullanımına izin verildi. Bu izni alan ilk teknoloji, Casgevy ismiyle bilinen Exa-cel oldu.

16 Kasım’da Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından verilen izin, orak hücreli anemi ve tansfüzyona bağımlı akdeniz anemisi tedavisinde kullanılacak. Daha önce de ABD Gıda ve İlaç İdaresi, ilacın klinik kullanımının güvenli olduğunu açıklamış ancak tedavilerde kullanılması için izin vermemişti. Bu izinlerin Aralık 2023’te onaylanması bekleniyordu.

Gen tedavisinde yeni bir dönem başlayabilir

MHRA’nın kararı tarihî bir önem taşıyor. Bu kararın ardından gen tedavisi çok daha popüler ve kabul gören bir yöntem olarak pek çok kalıtsal hastalıkla mücadelede kullanılabilir olacaktır. Yine de kararla birlikte sürdürülebilirlik, maliyet ve uzun dönemli etkiler konularında cevaplanması gereken pek çok soru ortaya çıkıyor. 

Casgevy ilk olarak orak hücreli anemi ve transfüzyona bağımlı akdemiz anemisi tedavisinde kullanılacak. Bu hastalıkların ilkinde kırmızı kan hücreleri yuvarlak değil de orak benzeri bir yapıda oluyor. Bu hücrelerin birbirlerine takılıp damarları tıkama, ağrıya ve acı hissine sebep olma, kısa ömürlülük gibi sorunları bulunuyor. Dikkat edilmemesi durumunda bu hastalık ciddi sonuçlara neden olabiliyor.

Akdeniz anemisinde ise kandaki kırmızı hücre sayısı çok az oluyor. Transfüzyon bağımlı akdeniz anemisinde ise bu üretim o kadar düşük oluyor ki hastaların yaşamak için düzenli kırmızı hücre nakli yaptırması gerekiyor. Genetik olarak ortaya çıkan bu hastalıkların tedavisi için gen düzenleme önemli bir alternatif olacak gibi gözüküyor.

CRISPR nasıl çalışıyor?

İlk olarak 2012 yılında ortaya çıkan CRISPR teknolojisi, aslında oldukça basit bir çalışma mantığına sahip. CRISPR özünde aşırı hassas bir genetik makas olarak kullanılıyor. DNA üzerinde değiştirilmek istenen kısma uygun bir RNA sentezlenip, Cas9 adlı bir enzimle birleştiriliyor. Çift sarmallı yapıdaki DNA’dan hatalı kodun olduğu kısım kesilerek yerine düzenlenmiş versiyonu ekleniyor. Yani insanları dijital ürünler olarak ele alırsak, kaynak yazılımımızdaki bazı kodlar bu şekilde hatalardan arındırılabiliyor. 

Casgevy de BCL11A adlı bir geni hedef alıyor. Bu gen, normal şartlarda hemoglobinin fetal versiyondan yetişkin versiyona geçişini sağlayan bir protein sentezliyor. Ancak orak hücreli anemi ve akdeniz anemisinde yetişkin homoglobinler sorunlu oluyor. BCL11A’nın kesilmesi ile birlikte hemoglobinler, doğum anındaki hâlleriyle kullanılmaya devam edilebilecek. 

Öte yandan bu süreç hiç de kolay olmayacak. Yavaş yavaş bütün hemoglobinlerin değişmesi, kemiklerin içinde kırmızı hücre oluşumunun da istenilen düzeye gelmesi için kişilerin 1 ay kadar hastanede yatması gerekebilecek. Ayrıca ilaç bazı bağışıklık baskılayıcılar ile birlikte alınacak. 

Yine de klinik testlere katılan 29 orak hücreli anemi hastasının 28’i bir yıldan uzun bir süre bir acı atağı yaşamadı. 42 akdeniz anemisi hastasından 39’u da aynı süreçte kırmızı hücre takviyesine ihtiyaç duymadı. Kalan üç hastanın da kan takviyesi ihtiyacı %70 oranında azaldı.

Genetik düzenleme, güvenlik kaygılarını beraberinde getiriyor.

Pek çok kişinin gözünde genetik düzenleme, hastalıklarla mücadele için önemli bir silah. Yine de bu konuda bazı genel kaygılar da yok değil. Imperial College London‘da Moleküler ve Hücresel Biyofizik Bölüm Başkanı David Rueda, “CRISPR’ın tedavi gören hücreler üzerinde bilinmeyen sonuçları olabildiği biliniyor. Bir sonuca varmak için tüm genin sıralama verilerini görmek zorunlu olabilir.” ifadelerini kullanıyor. Bu da CRISPR tedavisinin beklenmedik etkilerine karşı tüm DNA’nın incelenmesini zorunlu kılıyor. 

Casgevy’nin ne zaman hastaların kullanımına sunulacağı henüz bilinmiyor. Tedavinin kullanılabilmesi büyük ölçüde maliyetlerinin belli olmasına dayanıyor. Gen terapisinin milyonlarca dolar tutabildiğini söyleyelim. İlacı geliştiren Vertex, henüz bir fiyat açıklamadı ancak firma, ilacın hastalara ulaşabilmesi ve sigorta kapsamına alınması için otoritelerle görüşmelerini sürdürüyor. 

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

slotbar
superbahis
timebet
tipobet
tumbet
vdcasino
vevobahis
bahiscom
casibom giriş
lidyabet giriş
lidyabet
jojobet
betmarlo giriş
marsbahis giriş
betcup giriş
bets10
Asyabahis
betmoon
betnano
bahsegel giriş
bahsegel giriş
casibom giriş
betvole
casibom
bets10
casinomaxi
casinomaxi
casinoper
cratosslot
dinamobet
dumanbet
grandpashabet
betvole
casibom
bets10
casinomaxi
casinomaxi
casinoper
cratosslot
dinamobet
dumanbet
grandpashabet
superbetin
sekabet giriş
setrabet giriş
supertotobet giriş
tarafbet giriş
tipobet giriş
tulipbet giriş
tümbet giriş
vdcasino giriş
winxbet giriş
betpark
betroad
bets10
bettilt
betvole
casibom
casinomaxi
casinoper
dinamobet
grandpashabet
goldenbahis
holiganbet
hovardabet
imajbet
interbahis
jojobet
asyabahis
bahigo
limanbet
makrobet
mariobet
meritking
mobilbahis
mostbet
cratosslot
sekabet
dinamobet
bahigo
perabet
ngsbahis
onwin
bahiscom
paribahis
belugabahis
tipobet
bahigo
onwin
bahigo
betcup
matbet
mariobet
mariobet
limanbet
dinamobet
1xbet
nakitbahis
ngsbahis
bahigo
onwin
paribahis
perabet
piabet
pinup
pulibet
redwin
sahabet
bahigo
perabet
ngsbahis
onwin
bahiscom
paribahis
belugabahis
tipobet
piabet
pulibet
sahabet
mrbahis
aresbet
şutbet
kalebet
supertotobet
betpas
restbet
onwin
lordbahis
ligobet
kolaybet
betpark
betmatik
oslobet
milosbet
masterbetting
matadorbet
maksibet
oslobet
xslot
tarafbet
betgaranti Giriş
Pendik escort
veslot
betturkey
betovis
tarafbet
betist giriş
showbet
xslot giriş
favorislot
barn festival
pragmatic slot oyunları
radissonbet
egt oyna
betmarlo
floating dragon oyna
bonus hunt" rel="dofollow">bonus hunt">bonus hunt
aresbet
tombala oyna
wild wild riches oyna
betibom
dog house megaways
diyarbet
diyarbet
diyarbet
diyarbet
wild west gold oyna
markaj giriş
trwin giriş
altıncasino
diyarbet
diyarbet
diyarbet
diyarbet
diyarbet
diyarbet
diyarbet
sugar rush oyna
hiperwin
sweet bonanza oyna
diyarbet
diyarbet
mrbahis
favorislot
markaj giriş
trwin
big bass bonanza oyna
gates of olympus oyna
egt oyna
favorislot
markaj giriş
trwin
betingo
bahisbudur
casi pol
casipol giriş
casipol giriş
casipol
casipol
romabet
mrbahis
casipol şikayetvar
casipol giriş
casipol twitter
casipol şikayet
casipol
casipol güncel giriş
casipol güncel
casipol giriş
casipol girişi
avcılar escort
esenyurt escort
bahçeşehir escort
beylikdüzü escort
bakırköy escort
halkalı escort
şirinevler escort
şişli escort
istanbul escort
esenyurt escort
avcılar escort
rexbet
rokubet
romabet
sahabet
savoybet
sekabet
setrabet
superbet
tarafbet
tipobet
tulipbet
tumbet
winxbet
neyine
noktabet
norabahis
oleybet
onbahis
onwin
orisbet
padisahbet
palacebet
paribahis
parmabet
perabet
piabet
pinup
pokerbeta
polobet
pusulabet
redwin
kralbet
ligobet
mariobet
limanbet
limanbet
matadorbet
matbet
meritking
milanobet
milosbet
mostbet
mrbahis
nakitbahis
extrabet
gobahis
gorabet
hilbet
ikimisli
Abdulla62630105
jetbahis
jojobet
klasbahis
betpark
betpas
betper
interbahis
goldenbahis
betcup
slotbar
asyabahis
xslot
restbet
rexbet
rokubet
romabet
sahabet
savoybet
sekabet
setrabet
supertotobet
superbet
tipobet
tarafbet
tulipbet
tumbet
winxbet
vdcasino
mostbet
venüsbet
winxbet
orisbet
padişahbet
palacebet
paribahis
parmabet
perabet
piabet
pinup
polobet
pusulabet
redwin giriş
limanbet
markajbet
matadorbet
meritking
matbet
milanobet
milosbet
mobilbahis
asyabahis
slotbar
xslot
rexbet
romabet
sahabet
savoybetting
savoybetting
sekabet
setrabet
nakitbahis
extrabet
favoribahis
favorisen
gobahis
gorabet
grandpashabet
Deneme bonusu veren siteler
hilbet
ikimisli
imajbet
intobet
jasminbet
jetbahis
jojobet
klasbahis
kartal escort
betorspin
betpark
betpas
betper
betroad
betsat
bettilt
betturkey
betvole
casibom
casinovale
celtabet
dinamobet
discountcasino
dumanbet
elexbet
elitbahis
betebet
betexper
betine
betist
bet
betkolik
betkom
betlike
betmatik
betonred
bahisal
bahiscom
esenyurt escort